La enfermedad cardiovascular es la primera causa de muerte en el mundo llegando hasta el 28 % de la cifra global de mortalidad. Se ha evaluado la relación del c-LDL con el riesgo cardiovascular en diversos estudios epidemiológicos, obteniéndose una relación directa entre la mortalidad cardiovascular y los niveles de colesterol. Del mismo modo, estudios genéticos han demostrado que niveles bajos de c-LDL determinados genéticamente están asociados con bajo riesgo cardiovascular.

Los estudios con estatinas también han demostrado que la reducción de los niveles de c-LDL mejora los resultados cardiovasculares. El estudio IMPROVE- IT evaluó la eficacia de la adición de ezetimiba al tratamiento con estatinas en la reducción del riesgo cardiovascular, obteniendo una mayor reducción del c-LDL y de los eventos cardiovasculares que el tratamiento con estatinas únicamente.

Sin embargo, muchos pacientes tratados con estatinas no logran alcanzar los niveles de c-LDL recomendados. Solo el 21 % de los pacientes con hipercolesterolemia familiar heterocigota alcanzan el objetivo de tratamiento de c-LDL < 100mg/dL. Además, debido a la intolerancia a las estatinas, existe una eficacia limitada y variable del tratamiento con las mismas. Existen nuevas opciones de tratamiento en desarrollo para este tipo de pacientes que permanecen con alto riesgo cardiovascular y que no están controlados con los tratamientos actuales, como son: inhibidores de PCSK9, inhibidores de la apoB, inhibidores de MTP e inhibidores del CETP.